• Antecedentes

Los oligonucleótidos, secuencias cortas de ADN o ARN, desempeñan un papel fundamental en la biotecnología y la medicina modernas.y intervenciones terapéuticasSu demanda ha aumentado debido a los avances en terapia génica, tecnologías basadas en CRISPR y terapias basadas en ARN. Sin embargo, los métodos de síntesis existentes tienen limitaciones que dificultan la escalabilidad,la relación coste-efectividad, y la accesibilidad general.

• Desafíos en la síntesis de oligonucleótidos convencionales

1. Bajo rendimiento: Los rendimientos tradicionales de síntesis de fase sólida pueden ser decepcionantemente bajos, especialmente para secuencias más largas.y las reacciones secundarias contribuyen a una reducción del rendimiento general.
2. Consume mucho tiempoLa naturaleza gradual de la síntesis de fase sólida prolonga los plazos de producción. Cada adición de nucleótidos requiere desprotección, acoplamiento y purificación.que lleva días o incluso semanas para la síntesis a gran escala.
3. Reactivos caros: Las fosforamiditas, los grupos protectores y otros reactivos son caros, y los altos costes de los mismos afectan directamente al precio del producto final.
4. Los desafíos de la purificación: Los métodos de purificación (HPLC, PAGE) consumen muchos recursos y pueden no eliminar por completo las impurezas, lo que afecta a la calidad del producto.
5. Impacto medioambiental: La producción a gran escala de oligonucleótidos genera residuos sustanciales, incluidos productos químicos peligrosos.

• La tecnología que cambia el juego

Nuestro enfoque novedoso aborda estos desafíos de frente.

1. Síntesis enzimática: Utilizamos métodos enzimáticos, aprovechando las polimerasas y ligasas. Estas enzimas presentan una alta especificidad, lo que permite una producción de nucleósidos altamente eficiente y rentable.
2. ParalelizaciónNuestra tecnología permite la síntesis paralela de múltiples segmentos de oligonucleótidos simultáneamente, reduciendo significativamente el tiempo de producción.
3. Síntesis de oligonucleótidos en fase líquidaAl integrar la síntesis de oligonucleótidos de fase líquida, superamos la limitación de escala de la química de fase sólida. Esto reduce drásticamente el equipo y el costo de los materiales asociados con SPOS.
4. Compuestos de agrupación GalNAc: Utilizamos un nuevo diseño de clústeres GalNAc y estrategias sintéticas para construir de manera eficiente un sistema de administración eficaz para terapias de oligonucleótidos.
5. Optimización impulsada por IA: Los algoritmos de aprendizaje automático ajustan las condiciones de reacción, maximizando el rendimiento y minimizando el desperdicio.

• Beneficios

1. Aumento del rendimiento: Nuestro método ofrece consistentemente mayores rendimientos, reduciendo la necesidad de costosa recíntesis.
2. Ahorro de costes: La reducción del uso de reactivos, los ciclos de producción más cortos y la simplificación de la purificación se traducen en ahorros significativos de costes.
3. Es respetuoso con el medio ambiente: Procesos altamente eficientes reducen al mínimo los residuos químicos, alineándose con las prácticas sostenibles.
4. Escalabilidad: La síntesis enzimática y la síntesis de oligonucleótidos en fase líquida permiten una ampliación sin problemas para grandes cantidades.
5. Impacto clínico: Una producción más rápida y rentable de oligonucleótidos acelera el desarrollo de medicamentos y la medicina personalizada.